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    首個(gè)脊髓性肌萎縮癥新藥已批準(zhǔn)通過
    ！
    
        
    
            佚名
            2023-08-09 23:22:16
        
    

        
    
           
    近日，inois官網(wǎng)宣布
    ，美國食品和藥品監(jiān)督管理局(fda)已批準(zhǔn)其公司新藥spinrazatm治療脊髓性肌萎縮(sma)患者，這是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)獲fda批準(zhǔn)用于治療sma的藥物。
    sma是一種遺傳性的神經(jīng)疾病
    ，患者由于smn1基因的缺失或缺陷
      ，不能夠產(chǎn)生足夠的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元(smn)蛋白
      ，造成脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元喪失
      ，進(jìn)而導(dǎo)致嚴(yán)重的進(jìn)行性肌肉萎縮
      。這種病多發(fā)生于嬰幼兒期，隨著病情發(fā)展
    ，嚴(yán)重的sma患者可能癱瘓
    ，甚至無法甚至無法執(zhí)行像坐立、呼吸
    、吞咽等基本的生理功能
    。
    ionis主席和首席執(zhí)行官stanley t. crooke說道，“我們非常高興發(fā)布今天的公告
    ，這是整個(gè)sma治療中一個(gè)重要里程碑
    ，我們期待spinraza可以為sma及其家族的患者帶來好處，我們要感謝參加我們的臨床試驗(yàn)的家庭
    ，醫(yī)生和他們的工作人員
    ，他們的奉獻(xiàn)和支持對于所有sma患者和spinraza的批準(zhǔn)至關(guān)重要?div   id="4qifd00"   class="flower right">
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    spinraza是一種反義寡核苷酸(aso)，能夠改變smn2基因的rna剪切
    。由于smn2與smn1基因在序列上幾乎如出一轍
    ，spinraza的剪切能夠調(diào)控基因的表達(dá)量，增加關(guān)鍵蛋白smn的產(chǎn)量
    。鑒于該療法的潛力
    ，美國fda曾向它頒布了孤兒藥資格、快速通道認(rèn)證與優(yōu)先審評資格
    。
    擴(kuò)展閱讀:一
    、脊髓性肌萎縮的鑒別一般在本病早期或不典型病例，應(yīng)注意與下列疾病鑒別：
    1.新生兒型重癥肌無力 其母均為重癥肌無力患者
    ，此與母親血液中抗Ach受體抗體通過胎盤到達(dá)胎兒體內(nèi)有關(guān)
    。一般于出生后即表現(xiàn)吸吮困難、哭聲無力
    、四肢運(yùn)動(dòng)減少等癥狀
      。多數(shù)患兒于2～6周內(nèi)癥狀逐漸好轉(zhuǎn)，且用膽堿酯酶抑制劑治療有效
      。
    2.先天性肌張力不全(Oppenheim病) 出生后出現(xiàn)肌張力低下
      ，未見肌肉萎縮，肌電圖及肌肉活檢均無異常
      。
    3.進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良 一般在SMA-Ⅱ
      、Ⅲ型患兒中需注意與Duchenne型或Becker型肌營養(yǎng)不良進(jìn)行鑒別。后者幾乎均有假性肥大征象
      ，其血清CPK極高
    ，特別在病程的早期階段，EMG和肌肉活檢均呈肌源性損害
    ，故一般鑒別并不困難
    。SMA-Ⅳ型易與肢帶型肌營養(yǎng)不良和多發(fā)性肌炎等混淆
    ，但從臨床表現(xiàn)、血清酶學(xué)
    、 EMG以及肌肉活檢等方面的特點(diǎn)分析
    ，也不難區(qū)別。
    

          
    本文地址:http://m.mcys1996.com/jiankang/134473.html.
    
          
    
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