第三季度上市新藥和突破性療法認(rèn)定一覽（下）

、代謝性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。我們?cè)谶@里為諸位讀者整理了這份榜單，并祝愿這些藥物能盡快為患者的健康作出貢獻(xiàn)。

Ribociclib

公司：諾華公司

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月3日

Ribociclib是CDK4/6抑制劑

，能聯(lián)合來(lái)曲唑治療激素受體（HR）陽(yáng)性、HER-2陰性的晚期或轉(zhuǎn)移乳腺癌。CDK依賴與細(xì)胞周期蛋白的結(jié)合，促進(jìn)細(xì)胞周期時(shí)相轉(zhuǎn)變，啟動(dòng)DNA合成以及調(diào)控細(xì)胞轉(zhuǎn)錄。CDK4/6抑制劑可將腫瘤細(xì)胞阻滯于G1期，從而起到抑制腫瘤增殖的作用。此次ribociclib得到美國(guó)FDA突破性療法批準(zhǔn)的部分依據(jù)3期臨床試驗(yàn)MONALEESA-2，在試驗(yàn)中ribociclib取得了無(wú)進(jìn)展生存期延長(zhǎng)的主要臨床終點(diǎn)。

Pracinostat

公司：MEI Pharma

認(rèn)定時(shí)間：2016年8月1日

Pracinostat是一種組蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制劑

，能與阿扎胞苷聯(lián)合治療那些不適合大劑量化療、75歲以上的老年急性髓樣白血病（AML）初診患者。作為一類表觀遺傳修飾酶，HDAC對(duì)染色體的結(jié)構(gòu)修飾和基因表達(dá)調(diào)控發(fā)揮著重要的作用，被公認(rèn)是一個(gè)不錯(cuò)的分子靶標(biāo)。而且研究表明，HDAC聯(lián)合去甲基化藥物可能會(huì)對(duì)AML原始細(xì)胞表觀遺傳學(xué)產(chǎn)生協(xié)同作用，使機(jī)體內(nèi)抑癌基因的表達(dá)得以恢復(fù)。在一項(xiàng)2期臨床研究的數(shù)據(jù)顯示，患者達(dá)到了19.1個(gè)月的中位總生存期和42%的完全緩解率（21／50 ）。

Daratumumab（Darzalex）

公司：Janssen

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月25日

Daratumumab的活性成分是一種人源化的抗CD38 IgG1k單克隆抗體

，有望治療多發(fā)性骨髓瘤患者。Daratumumab可靶向結(jié)合高表達(dá)于多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞表面的CD38分子，激發(fā)一系列免疫反應(yīng)以攻擊癌細(xì)胞，通過(guò)多種免疫介導(dǎo)及其它作用機(jī)制導(dǎo)致誘導(dǎo)癌細(xì)胞的凋亡。FDA授予daratumumab新的突破性療法認(rèn)定是基于兩個(gè)3期研究數(shù)據(jù)：在MMY3004（CASTOR）和MMY3003（POLLUX）臨床試驗(yàn)中，與硼替佐米＋地塞米松或來(lái)那度胺＋地塞米松治療相比，包含了daratumumab的組合治療能減少患者疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。

V920

公司：Merck

認(rèn)定時(shí)間：2016年7月25日

默沙東正在研究開(kāi)發(fā)的埃博拉病毒（Ebola Zaire）疫苗V920（rVSV delta G -ZEBOV-GP，減毒活疫苗）采用了一種有缺陷但能夠感染家畜的水泡性口炎病毒為載體

，替換了埃博拉病毒的一個(gè)基因。目前有多個(gè)后期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，根據(jù)所獲得的數(shù)據(jù)