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    美國(guó)FDA“突破性療法”的前世今生
    
        
    
            佚名
            2024-05-10 18:33:47
        
    

        
    
           
    美國(guó)FDA“突破性療法”的前世今生
    2016年03月25日訊 近些年
    ，新藥研發(fā)愈發(fā)困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，F(xiàn)DA對(duì)新藥申請(qǐng)的越加嚴(yán)格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題
      。能獲得FDA的青睞與支持
    ，對(duì)于任何一家企業(yè)來說都是一種奢求
    ，而業(yè)界內(nèi)似乎找到了一種較為實(shí)用的途徑
    ，那就是“突破性療法”的認(rèn)定
    。
    “突破性療法”在近幾年可謂風(fēng)頭正勁，不論哪家企業(yè)的產(chǎn)品一旦進(jìn)入該認(rèn)定當(dāng)中
    ，無疑相當(dāng)于一劑強(qiáng)心針
    ，激勵(lì)著企業(yè)的發(fā)展?div   id="jfovm50"   class="index-wrap">！巴黄菩辕煼ā币沧屨c企業(yè)之間的溝通更為緊密
    ，與此同時(shí)，也更利于市場(chǎng)亟待需要的藥物的上市
    。
    處于研發(fā)階段的“新藥”如若獲得美國(guó)FDA“突破性療法”的認(rèn)定
    ，往往預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國(guó)FDA自實(shí)施“突破性療法”認(rèn)定政策至今
    ，已有眾多“新藥”從中獲益
    ，該政策的實(shí)施加速了美國(guó)FDA對(duì)具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。
    “突破性療法”的由來
    起初
    ，“突破性療法”認(rèn)定是由專利保護(hù)組織“癌癥研究之友”（Friends of Cancer Research
    ，F(xiàn)CR）倡議并提出的。
    在美國(guó)
    ，F(xiàn)CR作為一種聲音來倡導(dǎo)“即安全又快速”的疾病治療方式
    。在與癌癥抗?fàn)幍牡缆飞希現(xiàn)CR在公共和私立部門之間建立了更加開放式的環(huán)境為癌癥的治療掃清障礙
    。FCR通過與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)研究中心
    、專業(yè)學(xué)會(huì)以及其他倡導(dǎo)型組織的合作來加速藥品創(chuàng)新，近距離的與政府部門（如FDA
    、NCI
    、NIH、HHS）以及國(guó)會(huì)領(lǐng)導(dǎo)人的合作來促進(jìn)癌癥的治療
    ，與此同時(shí)
    ，每年投入大量資金支持癌癥研發(fā)。
    2012年7月9日
    ，《美國(guó)食品藥品管理局安全和創(chuàng)新法案》（FDASIA）簽署成為法律
    ，其中第902條提出一項(xiàng)新指定：新藥物的“突破性療法認(rèn)定”。由此
    ，“突破性療法”以“合法”的身份進(jìn)入新藥審批當(dāng)中
    ，并在近些年得到長(zhǎng)足發(fā)展。
    受益于“突破性療法”的藥物分布
    從2012年7月至2015年2月
    ，F(xiàn)DA共收到275份“突破性療法認(rèn)定”（BTD）申請(qǐng)
    ，其中授權(quán)77項(xiàng)，否決144項(xiàng)
    ；共有20個(gè)新藥經(jīng)該通道上市
    ，其中13個(gè)為首次獲批的新穎藥物
    。按治療類別，可劃分為：癌癥（42.9%）
    、感染性疾?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">。?5.9%）、罕見遺傳性疾?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">。?4.3%）
    、心血管疾病（4.8%）
    、其他疾?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">。?2.2%）。
    腫瘤藥物相比于其他類藥物更多受益于“突破性療法”
    ，F(xiàn)CS通過仔細(xì)研究2013至2015三年之間獲批的29個(gè)腫瘤藥發(fā)現(xiàn)
    ，其中41%獲得“突破性療法認(rèn)證”，其獲批時(shí)間比FDA承諾的決定時(shí)間平均提前了2.9個(gè)月
    。
    “突破性療法”的具體內(nèi)容
    所謂“突破性療法”是指那些“被開發(fā)單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病
    ，且初步臨床試驗(yàn)表明，在一個(gè)或多個(gè)有臨床意義的終點(diǎn)指標(biāo)上
    ，該藥較現(xiàn)有療法有顯著改善
    ，如臨床開發(fā)早期觀察到的明顯療效。
    研發(fā)中的新藥一旦被確認(rèn)具”突破性療法認(rèn)定“資格便能享受一系列優(yōu)惠待遇
    ，包括快速通道認(rèn)定的特權(quán)
      、FDA 官員的悉心指導(dǎo)（早在Ⅰ期臨床開發(fā)階段便可開始，以推進(jìn)一項(xiàng)高效藥物開發(fā)計(jì)劃的實(shí)施）以及有高級(jí)管理者和資深評(píng)審人員參與對(duì)開發(fā)計(jì)劃進(jìn)行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評(píng)審
      。對(duì)于臨床開發(fā)早期便呈現(xiàn)顯著活性的治療藥物予以加速評(píng)審
      ，并鼓勵(lì)開發(fā)商在不晚于Ⅱ期臨床開發(fā)階段就去申請(qǐng)突破性療法認(rèn)定。但若藥物在開發(fā)后期未能達(dá)到早期期望值
      ，F(xiàn)DA 則可撤銷其候選藥資格
      。
    ”突破性療法認(rèn)定“可授予針對(duì)同一適應(yīng)證的多個(gè)在研藥品，但當(dāng)用于此適應(yīng)證的首個(gè)藥物獲批后
      ，用于同一適應(yīng)證的任何其他藥物都將失去突破性療法資格
      ，除非藥物開發(fā)公司或資助者能證明其產(chǎn)品優(yōu)于首個(gè)獲批藥品。
    具有”突破性療法“認(rèn)定資格藥物的審批與FDA長(zhǎng)期建立的快速通道
      、加速審批
      、優(yōu)先審評(píng)程序相類似。
    如何證明“在臨床有意義的終點(diǎn)方面實(shí)質(zhì)性改善”
    為支持突破性治療藥品認(rèn)定
      ，初步臨床試驗(yàn)證據(jù)必須顯示
      ，與現(xiàn)有治療藥品相比，在一個(gè)或多個(gè)”臨床有意義“ 的終點(diǎn)上
      ，可證明藥品具備”實(shí)質(zhì)性改善“
      ，即確定與現(xiàn)有治療藥品相比
    ，改善是否是實(shí)質(zhì)性的是一個(gè)判斷問題，取決于治療效果的程度和觀察到的臨床結(jié)果的重要性
    ，治療效果的程度可包括效果的持續(xù)時(shí)間。
    一般來講
    ，初步臨床證據(jù)應(yīng)顯示出超過現(xiàn)有治療藥品的明顯優(yōu)越性
    。在沒有現(xiàn)有治療藥品，或者現(xiàn)有治療藥品僅顯示出適度的響應(yīng)
    ，以及新治療藥品顯示出對(duì)重要臨床結(jié)果的影響情況下
    ，這種改善將是清晰的。在存在有效的現(xiàn)有治療藥品的情況下
    ，顯示具有實(shí)質(zhì)性改善更具挑戰(zhàn)性
    。
    比較美國(guó)4種新藥加快審批途徑
    美國(guó)主要有4種新藥加快審批途徑，分別是快速通道
    、突破性療法
    、加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審評(píng)。
    “快速通道”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且臨床或非臨床數(shù)據(jù)顯示具有填補(bǔ)臨床用藥空缺的新藥或是被認(rèn)定為抗感染的新藥申請(qǐng)
    。
    “突破性療法”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且初步臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示對(duì)現(xiàn)有療法具有明顯改善重要臨床終點(diǎn)表現(xiàn)的新藥
    。
    “加速批準(zhǔn)”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且對(duì)現(xiàn)有療法具有優(yōu)勢(shì)且顯示具有改善代理終點(diǎn)表現(xiàn)的新藥。
    “優(yōu)先審評(píng)”針對(duì)的是用于治療嚴(yán)重疾病且一旦獲得批準(zhǔn)
    ，對(duì)現(xiàn)有療法的安全性或有效性具有顯著改善的新藥
    ，可以是首次新藥申請(qǐng)，也可以是已上市藥品的療效補(bǔ)充申請(qǐng)或是開展兒科用藥研究而修訂說明書的補(bǔ)充申請(qǐng)
    、被認(rèn)定為抗感染的新藥
    、治療某些熱帶疾病的新藥。
    泛生子肝細(xì)胞癌早篩液體活檢產(chǎn)品獲美國(guó)FDA“突破性醫(yī)療器械”認(rèn)定
    2020年9月30日
    ，美國(guó)FDA授予泛生子（納斯達(dá)克代碼：GTH）基于高通量測(cè)序（NGS）的肝細(xì)胞癌早篩液體活檢產(chǎn)品HCCscreenTM“突破性醫(yī)療器械”（BreakthroughDeviceDesignation）認(rèn)定
    。根據(jù)與美國(guó)FDA器械和放射 健康 中心（CDRH）的溝通，HCCscreenTM的適用人群為肝細(xì)胞癌高風(fēng)險(xiǎn)人群
      ，包括乙肝病毒（HBV）感染和/或肝硬化人群
      。
      
     泛生子聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官王思振表示：“我們非常欣喜美國(guó)FDA認(rèn)定泛生子的HCCscreenTM具備更有效地進(jìn)行肝癌早篩的潛力。該認(rèn)定也是泛生子計(jì)劃將HCCscreenTM擴(kuò)大到更廣闊的市場(chǎng)的重要里程碑
      。我們將致力于推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床應(yīng)用
      ，使HCCscreenTM惠及全球更多風(fēng)險(xiǎn)人群?div   id="m50uktp"   class="box-center">  ！?br>  
     美國(guó)FDA的“突破性醫(yī)療器械”稱號(hào)
      ，旨在認(rèn)定那些具備潛力更有效地診斷或治療危及生命的重大疾病、解決未被滿足的臨床需求的醫(yī)療器械
      。泛生子HCCscreenTM獲此認(rèn)定將助力公司在預(yù)提交環(huán)節(jié)與美國(guó)FDA的專家進(jìn)行更高效的溝通
      ，快速獲取反饋和達(dá)成一致
      。取得該認(rèn)定的產(chǎn)品的上市（PMA）申請(qǐng)亦將得到優(yōu)先審核。獲批后
      ，該產(chǎn)品將被美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CenterforMedicareandMedicaidServices）的聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)（Medicare）覆蓋
      。
      
     另據(jù)了解，泛生子計(jì)劃在美國(guó)進(jìn)一步開發(fā)基于NGS技術(shù)的HCCscreenTM
      。同時(shí)
      ，泛生子正在籌建位于美國(guó)馬里蘭州的實(shí)驗(yàn)室，并計(jì)劃申請(qǐng)CLIA認(rèn)證
      ，為跨國(guó)藥企提供研發(fā)及商業(yè)化服務(wù)
      。泛生子HCCscreenTM產(chǎn)品已在中國(guó)以實(shí)驗(yàn)室自建項(xiàng)目的方式開始商業(yè)化。泛生子在中國(guó)擁有5家醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)實(shí)驗(yàn)室
      ，其中北京實(shí)驗(yàn)室是國(guó)內(nèi)為數(shù)不多的取得CAP
      、CLIA雙認(rèn)證的實(shí)驗(yàn)室。
      
     （編輯 喬川川）
    突破性研究：新型人造抗體有可能治愈慢性腎臟炎
     在臺(tái)灣平均每8個(gè)人就有1人被確診罹患慢性腎臟病
    ，盛行率高達(dá)12%
    ，以此比例推估全臺(tái)有300萬的慢性腎臟病的患者，讓這個(gè)疾病堪稱為「國(guó)病」
    ，再加上知道自己腎臟出問題的人比例極低
    ，所以更讓慢性腎臟炎成為一個(gè)極為棘手的疾病， 如果病患太過輕忽
    ，甚至可能導(dǎo)致腎功能衰竭
    ，甚至需要終生洗腎的地步。
     
      新人造抗體可以恢復(fù)腎臟粒線體功能 
      而針對(duì)慢性腎臟炎
    ，美國(guó)奧古斯塔大學(xué)喬治亞醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)研已經(jīng)研發(fā)出一種人造抗體
    ，可以恢復(fù)腎臟細(xì)胞的粒線體功能，以有效抑制經(jīng)常導(dǎo)致腎功能衰竭的慢性腎臟病
    。這項(xiàng)突破性的研究結(jié)果
    ，已于日前發(fā)表于《國(guó)際腎臟學(xué)》雜志。
     
      IgG1  抗體可以阻止腎臟病惡化 
      事實(shí)上
    ，在2014年美國(guó)辛辛那堤大學(xué)與辛辛那堤兒童醫(yī)學(xué)中心的研究人員進(jìn)行一項(xiàng)研究時(shí)
    ，就發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)大量生成與人類IgG4抗體相似的一種IgG1的抗體，有可能在維持以及防止更嚴(yán)重的腎臟病的免疫反應(yīng)中
    ，發(fā)揮極為關(guān)鍵的作用
    ，達(dá)到阻止腎臟病發(fā)作或惡化的效果。該項(xiàng)研究也曾在知名國(guó)際期刊《Nature》上發(fā)表
    。
      面對(duì)慢性腎臟病的威脅
    ，目前醫(yī)學(xué)界的治療方式大多是用系統(tǒng)性的高劑量類固醇來對(duì)抗病菌，或是使用免疫抑制劑等藥物，但是病人的感染的風(fēng)險(xiǎn)也因此提高
    ，甚至可能因此惡化成腎衰竭
    ，需要進(jìn)行洗腎。
     
      新的人造抗體能夠改變腎臟粒線體 
      而美國(guó)奧古斯塔大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)中給感染腎臟病的實(shí)驗(yàn)鼠注射了一劑蛋白激酶C-α抑制劑
    ，結(jié)果實(shí)驗(yàn)鼠的腎臟功能竟然得以恢復(fù)
    。研究人員發(fā)現(xiàn)，這種抑制劑也可以成功地作用于排列在腎臟過濾單位中的內(nèi)皮細(xì)胞
    。根據(jù)一項(xiàng)蛋白質(zhì)體學(xué)（proteomics）分析指出
      ，這種抑制劑讓157種位于腎臟的蛋白都發(fā)生了顯著的變化，其中以粒線體出現(xiàn)的變化最大
      。
       
      研究人員指出，這種人造抗體是源自「古巴士德氏癥候群」（Goodpasture’s syndrome）
    ，這是一種快速發(fā)展的罕見疾病
    ，而且難以治愈，會(huì)使腎臟發(fā)炎并留下傷痕
    ，甚至以快速摧毀腎臟
    。
      而在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)獲得初步成果之后，研究人員希望未來能夠?qū)⑦@種人工抗體研發(fā)成劑量更小的「迷你型」針劑
    ，并且進(jìn)一步研發(fā)出更新的免疫藥物
    。
    

          
    本文地址:http://m.mcys1996.com/jiankang/252195.html.
    
          
    
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    癌痛指的是癌性疼痛
    ，是由于患上各種癌癥
    ，引起了神經(jīng)受壓等問題，從而使患者產(chǎn)生的疼痛現(xiàn)象。有很多人認(rèn)為
      ，癌痛屬于陣發(fā)性的疼痛
      ，只要適當(dāng)服用藥物就能夠起到快速止痛的作用。但有不少人認(rèn)為
                
                ，不妨看看
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    ？一文科普
    ，不妨看看！" onerror="nofind(this)" >