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      用CRISPR介導(dǎo)基因編輯miR-155用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎

      佚名 2024-05-13 21:57:42

      領(lǐng)導(dǎo)這一研究的是北京中醫(yī)藥大學(xué)東方醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任

      、博士生導(dǎo)師朱躍蘭(Yuelan Zhu)教授
      。朱教授的研究領(lǐng)域?yàn)橹形麽t(yī)結(jié)合防治風(fēng)濕免疫病、血液病的研究。從事臨床
      、教學(xué)及科研工作30多年。

      類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎是一種以關(guān)節(jié)病變?yōu)橹鞯穆匀碜陨砻庖咝约膊 V饕R床表現(xiàn)為小關(guān)節(jié)滑膜所致的關(guān)節(jié)腫痛,繼而軟骨破壞

      、關(guān)節(jié)間隙變窄,晚期因嚴(yán)重骨質(zhì)破壞
      、吸收導(dǎo)致關(guān)節(jié)僵直
      、畸形、功能障礙
      。在我國(guó)類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的患病率為0.24-0.5%
      ,女性多于男性
      ,約2-3:1
      ,任何年齡均可發(fā)病,以20-50歲最多
      。本病多為一種反復(fù)發(fā)作性疾病
      ,致殘率較高,預(yù)后不良
      ,目前還沒(méi)有很好的根治方法

      朱躍蘭教授課題組試圖利用CRISPR/CAS9基因組編輯技術(shù)來(lái)操控miR-155表達(dá),以緩解類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎中的炎癥

      。CRISPR系統(tǒng)依賴于CRISPR RNAs (crRNAs)與Cas蛋白形成的復(fù)合物來(lái)引導(dǎo)降解入侵病毒和質(zhì)粒DNA中的互補(bǔ)序列
      。近期的一些研究?jī)?yōu)化及改造了這一系統(tǒng),使得單個(gè)導(dǎo)向RNA (gRNA)可以引導(dǎo)CAS9蛋白改造基因組靶位點(diǎn)
      。換句話說(shuō)
      ,這一細(xì)菌II型CRISPR系統(tǒng)現(xiàn)在適用于特異性改造人類細(xì)胞中的基因組DNA。隨著原代細(xì)胞和干細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)步
      ,這類新的基因組工程工具將幫助構(gòu)建出適用于基礎(chǔ)研究的新細(xì)胞系及推動(dòng)基因治療

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