美國小男孩喀麥隆 哈丁出生后
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病
，患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)遭到破壞，一出生就表現(xiàn)出癥狀的嬰兒往往活不到兩周歲。鑒于喀麥隆病情更加嚴(yán)重，醫(yī)生認(rèn)為他應(yīng)該沒有福氣度過一歲生日。但喀麥隆很幸運(yùn)
。在他7周大時(shí)，父母帶他加入一種rna（核糖核酸）藥物的臨床試驗(yàn)，藥物注射僅兩個(gè)月后，他就能轉(zhuǎn)頭并伸手夠到玩具迎來第一顆“重磅炸彈”
治療喀麥隆的新藥spinraza因在月齡6個(gè)月之前患者的臨床試驗(yàn)中療效顯著
，美國食品和藥物管理局（fda）在去年圣誕節(jié)前正式批準(zhǔn)該藥的上市申請(qǐng)。據(jù)《麻省理工技術(shù)評(píng)論》雜志近日?qǐng)?bào)道，業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，該藥將成為rna新藥中的第一顆“重磅炸彈”，為開發(fā)公司帶來每年數(shù)十億美元的回報(bào)。該藥在喀麥隆等患者中的神奇表現(xiàn)也預(yù)示著，在經(jīng)歷20年漫長(zhǎng)研發(fā)之后，rna藥物將正式加入藥物大軍，成為繼化學(xué)藥物、生物蛋白藥物之后的第三大新藥類型。投資企業(yè)也看好rna藥物的前景
藥物遞送和副作用成研發(fā)瓶頸在人體細(xì)胞中，負(fù)責(zé)dna（脫氧核糖核酸）編碼的基因會(huì)被轉(zhuǎn)錄成rna副本
，這些副本反過來可作為合成蛋白質(zhì)的信息模板。大多藥企通常將目光聚焦在蛋白質(zhì)類藥物，這類藥物已廣泛應(yīng)用，回報(bào)豐厚。而rna藥物能通過對(duì)細(xì)胞內(nèi)信使rna進(jìn)行阻斷、修改或加入等操作，獲得更徹底的治療效果。但由于經(jīng)過數(shù)十億年的進(jìn)化，細(xì)胞內(nèi)已經(jīng)形成一種阻斷rna與環(huán)境接觸的天然屏障，rna藥物遞送成為幾十年來其發(fā)展過程中始終未能攻克的難題阻礙rna藥物發(fā)展的還有其嚴(yán)重副作用，其中好幾個(gè)藥物因安全性問題被勒令停止人體臨床試驗(yàn)
改變策略更容易成功新藥spinraza的商業(yè)開發(fā)目前正由ionis公司與百健公司合作進(jìn)行
當(dāng)外媒記者就rna藥物在喀麥隆身上的神奇表現(xiàn)采訪阿里拉姆公司高級(jí)執(zhí)行官瑞秋
？邁爾斯時(shí)，她表示本文地址:http://m.mcys1996.com/jiankang/122487.html.
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