不選擇癌癥藥物研發(fā)，Ovid,Therapeutics為何要專注罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域？

2016年09月27日訊 十年前，只有2個(gè)抗癌藥物項(xiàng)目在研究如何調(diào)節(jié)人體免疫系統(tǒng)，使之更好地攻擊腫瘤細(xì)胞的方法。

“但研究人員注意到，腫瘤并沒(méi)有縮小，而是在不斷增長(zhǎng)?！敝t(yī)藥公司Bristol-Meyers Squibb（簡(jiǎn)稱BMS）的前高級(jí)副總裁Jeremy Levin稱，“實(shí)際上只是白細(xì)胞會(huì)攻擊腫瘤。這種發(fā)現(xiàn)使得BMS公司并沒(méi)有削減其免疫治療項(xiàng)目，而是一直堅(jiān)持該項(xiàng)目的研究?！?/p>

2016年上半年，BMS的抗癌藥物Opdivo的銷售額約為15億美元。該藥物能用于治療不同類型的癌癥。據(jù)艾美仕市場(chǎng)研究公司統(tǒng)計(jì)，目前全球有500多家公司正致力于抗癌藥物的開(kāi)發(fā) 。

Jeremy Levin在2014年創(chuàng)立了生物醫(yī)藥公司Ovid Therapeutics。作為BMS的前高管，其并沒(méi)有選擇抗癌藥物研發(fā)方向，而是選擇開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物。

Jeremy Levin認(rèn)為，研究神經(jīng)疾病藥物、尤其是罕見(jiàn)疾病藥物的研發(fā)人員在2016年開(kāi)始增多，就像十年前科研人員開(kāi)始研究癌癥藥物一樣?！爱?dāng)下正處于聚焦特殊疾病領(lǐng)域治療的風(fēng)口浪尖，我們需要考慮具體目標(biāo)，而不是盲目摸索?！?/p>

“過(guò)去十年發(fā)生的事情到現(xiàn)在已經(jīng)完全改變，” Jeremy Levin說(shuō)，“隨著科研人員對(duì)腫瘤致病機(jī)理的了解增多，當(dāng)下正是具體了解神經(jīng)疾病機(jī)理的時(shí)候?！?/p>

Jeremy Levin選擇專注神經(jīng)疾病領(lǐng)域研究，而不是其他領(lǐng)域研究，主要有兩個(gè)原因：

1.許多遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病是非常特別的，因此科學(xué)家們正開(kāi)始大量投入研究這些疾病的機(jī)理、癥狀，及相應(yīng)的治療方法。

2.依靠增強(qiáng)成像技術(shù)，神經(jīng)疾病研究專家可以更好地了解大腦的變化。這種增強(qiáng)成像技術(shù)在過(guò)去已對(duì)腫瘤外觀變化的研究提供了許多幫助。

“當(dāng)你選擇進(jìn)入高難度的醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域時(shí)，遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的藥物開(kāi)發(fā)給你提供了一個(gè)窗口。你可以快速、有效地開(kāi)展該領(lǐng)域的項(xiàng)目，并且現(xiàn)在你可以嘗試多種治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的方式。” Jeremy Levin稱。

Ovid Therapeutics最開(kāi)始專注的神經(jīng)系統(tǒng)疾病是天使癥候群。該疾病影響神經(jīng)系統(tǒng)，能導(dǎo)致小孩發(fā)育遲緩、移動(dòng)困難和睡眠困難等病癥。Ovid Therapeutics選擇治療天使癥候群的藥物是gaboxadol。2015年4月，Ovid Therapeutics從丹麥制藥公司H. Lundbeck 獲得了 Gaboxadol在全球范圍內(nèi)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。2015年8月，Ovid Therapeutics完成了總額為7500萬(wàn)美元的B輪融資，由Fidelity Management and Research Co.領(lǐng)投，這些資金被用于推進(jìn)Gaboxadol與其他化合物的臨床試驗(yàn)。

據(jù)了解，Ovid Therapeutics并不是唯一一家專注于特殊疾病治療領(lǐng)域的公司。另一家公司GenSight Biologics，也專注于特殊疾病--眼盲疾病的基因治療。其目前正致力于研究治療Leber氏遺傳性視神經(jīng)萎縮癥（簡(jiǎn)稱LHON），這是一個(gè)基因突變發(fā)生在線粒體內(nèi)的遺傳病。如果LHON疾病的基因治療方法取得成功，GenSight將會(huì)拓展其他與線粒體基因突變相關(guān)的疾病研究。

“由于視網(wǎng)膜是我們大腦中可見(jiàn)的部分，因此它是一個(gè)幾乎完美的研究對(duì)象?！盙enSight的CEO Bernard Gilly稱，“此外，由于眼睛是一個(gè)封閉的系統(tǒng)，基因治療方法將會(huì)在眼盲疾病中治療發(fā)揮更好的作用。”

目前，Ovid Therapeutics正在展開(kāi)天使癥候群的II期臨床試驗(yàn)，而GenSight基因治療法的兩個(gè)III期臨床試驗(yàn)也在進(jìn)行中。

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