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    Nature,Medicine挖掘CRISPR基因編輯的治療潛力
    
        
    
            中醫(yī)世家
            2024-06-06 20:16:56
        
    

        
    
           
    2016年08月21日訊 由圣猶大兒童研究醫(yī)院的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)國(guó)際科學(xué)家小組
      ，發(fā)現(xiàn)了一種方法在分離自患者的血細(xì)胞中利用CRISPR基因編輯來(lái)幫助治療鐮狀細(xì)胞疾病和β地中海貧血。這項(xiàng)發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）雜志上的研究
      ，為借助基因組編輯來(lái)治療常見血液疾病的一種新方法提供了原理證明
      。
    研究的主要作者之一、圣猶他兒童研究醫(yī)院血液學(xué)系教授Mitchell J. Weiss博士說(shuō)：“我們的基因編輯方法是受到遺傳性持續(xù)性胎兒血紅蛋白增多癥已知益處的啟發(fā)
      。一段時(shí)間以來(lái)
      ，人們已經(jīng)知道攜帶一些持續(xù)提高胎兒血紅蛋白的遺傳突變的個(gè)體能夠抵抗鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血，這些嚴(yán)重的遺傳性貧血疾病在世界上許多的地區(qū)都很常見
    。我們發(fā)現(xiàn)了一種方法利用CRISPR基因編輯來(lái)產(chǎn)生相似的利益
    。”
    胎兒與成人血紅蛋白是紅細(xì)胞中重要載氧分子的兩種不同的分子形式
    。血紅蛋白是由4個(gè)分子亞基的不同組合所構(gòu)成
    。鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血是由于成年表達(dá)亞基“β”的編碼基因突變所致。出生后隨著成人血紅蛋白水平穩(wěn)定下來(lái)
    ，胎兒血紅蛋白水平下降
    ，疾病變得明顯。這些突變可以影響紅細(xì)胞存活
    ，抑制對(duì)組織的氧輸送
    ，導(dǎo)致不同器官功能受損，給患者造成破壞性后果
    。胎兒血紅蛋白沒有β亞基
    ，而具有一個(gè)γ亞基。因此
    ，破壞β亞基生成或功能的β地中海貧血或鐮狀細(xì)胞病相關(guān)突變
    ，不會(huì)引起胎兒血紅蛋白問題，可在成人體內(nèi)有效地輸送氧氣
    。
    一段時(shí)間以來(lái)
    ，專家們已經(jīng)知道抑制或顛倒血紅蛋白亞基“γ-β”轉(zhuǎn)換可提高成人體內(nèi)胎兒血紅蛋白水平
    ，顯著減輕β地中海貧血或鐮狀細(xì)胞病的癥狀。
    Weiss 說(shuō)：“我們的研究工作為基因組編輯介導(dǎo)的治療提供了一個(gè)潛在的DNA靶點(diǎn)
    ，并為一種可能的鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血治療方法提供了原理證明
    。我們已能夠采用CRISPR來(lái)剪斷靶DNA，除去刺激γ-β轉(zhuǎn)換的一個(gè)DNA‘控制片段’中的一小段
    ，將末端重新連接在一起
    ，持續(xù)地提高成人紅細(xì)胞中的胎兒血紅蛋白水平?div   id="4qifd00"   class="flower right">
    ！碑?dāng)科學(xué)家們編輯來(lái)自鐮狀細(xì)胞病患者造血干細(xì)胞中的DNA時(shí)
    ，他們能夠激活這些基因，生成擁有足夠胎兒血紅蛋白的紅細(xì)胞來(lái)維持健康
    。
    近期
    ，科學(xué)家們已采用了幾種基因編輯方法來(lái)操控造血干細(xì)胞，以求有可能治療鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血
    ，包括修復(fù)特異性的致病突變和采取其他的策略來(lái)抑制γ-β轉(zhuǎn)換
    。
    2015年2月，約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員利用一種稱作為CRISPR的強(qiáng)大的基因組編輯技術(shù)
    ，成功地糾正了來(lái)自鐮狀細(xì)胞病患者的干細(xì)胞中的一種遺傳錯(cuò)誤
    ，隨后利用這些細(xì)胞生成了成熟的紅細(xì)胞。對(duì)于某些鐮狀細(xì)胞病的患者而言當(dāng)前沒有很好的治療方法可供選擇
    ，他們需要接受頻繁的輸血
    。這項(xiàng)研究代表人們朝著更有效地治療這些患者邁出了重要的一步。
    2015年5月
    ，澳大利亞新南威爾士大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)
    ，改變紅細(xì)胞中DNA的單個(gè)堿基，可提高它們生產(chǎn)攜氧血紅蛋白的能力
    。這項(xiàng)成果發(fā)表在《Nature Communications》上
    ，有望帶來(lái)鐮狀細(xì)胞貧血及其他血液疾病的治療。研究人員利用TALENs基因組編輯技術(shù)
    ，將一個(gè)有益的
    、天然存在的遺傳突變引入細(xì)胞中，從而打開了一個(gè)睡眠基因
    。對(duì)于大多數(shù)人
    ，這個(gè)基因在子宮中激活，但在出生后關(guān)閉（Nature子刊：基因組編輯終結(jié)貧血）
    。
    2015年9月
    ，來(lái)自Dana-Farber/波士頓兒童醫(yī)院癌癥及血液疾病中心的研究人員發(fā)現(xiàn)，改變一小段DNA可以避開鐮狀細(xì)胞?div   id="d48novz"   class="flower left">
    。⊿CD）背后的遺傳缺陷
    。這一發(fā)布在Nature雜志上的新發(fā)現(xiàn)
    ，為開發(fā)出一些基因編輯方法來(lái)治療SCD和諸如地中海貧血等其他的血紅蛋白疾病開辟了一條途徑（張鋒Nature發(fā)布CRISPR基因編輯新成果 ）。
    然而
    ，所有這些方法都尚未在患者身上進(jìn)行測(cè)試
    。Weiss 說(shuō)：“我們的研究結(jié)果代表了這些現(xiàn)有創(chuàng)新策略之外的另一種方法?div   id="d48novz"   class="flower left">
    ！辈捎没蚪M編輯來(lái)恢復(fù)胎兒血紅蛋白遺傳持續(xù)性是一種有吸引力的可能
    ，因?yàn)椴捎卯?dāng)前的技術(shù)可以相對(duì)容易地實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)。
    科學(xué)家們強(qiáng)調(diào)
    ，在現(xiàn)階段
    ，啟動(dòng)對(duì)這一新基因編輯方法的臨床試驗(yàn)還為時(shí)過(guò)早。研究人員希望進(jìn)一步改進(jìn)基因編輯過(guò)程
    ，完成其他的一些實(shí)驗(yàn)在考慮人類臨床試驗(yàn)之前將潛在的有害脫靶突變減至最小
    。此外，面對(duì)面地直接比較不同的方法以確定哪種方法最安全
    、最有效將非常重要
    。
    

          
    本文地址:http://m.mcys1996.com/jiankang/303779.html.
    
          
    
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    ，所以早飯最好安排在這個(gè)時(shí)間。中醫(yī)還說(shuō)“胃不和則臥不安”
    ，因此晚飯也盡量早吃
 
                
            
    
                
    
                    
                        
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