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      基因治療
      
        
      
            醫(yī)案日記
            2023-06-14 02:38:42
        
      

        
      
           
      基因治療
      基因治療（gene therapy）是指將外源正?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">；驅氚屑毎约m正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病
        。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例如
      ，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine）治療鐮形細胞貧血和β-地中海貧血，目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶
      ，讓已關閉的γ基因（胎兒及新生兒期的珠蛋白β基因簇的成員）開放
      ，使之大量合成γ鏈
      ，與α鏈形成HbF（α2γ2），來替代HbA喪失的功能
      。此法已在患者取得一定效果
      ，但尚須探索改進。再如80年代發(fā)展起來的反義技術（antisense technology）也是在RNA`DNA水平治療疾病的一種很有發(fā)展前途的高新技術
      。
      腫瘤的基因治療是治療腫瘤的一種新方法
      ，它通過基因移植的方法，將"治病"的外源基因導人人體
      ?div   id="4qifd00"   class="flower right">
      ；蜻@個名詞已被提及無數遍，但究竟什么是基因
      ，為什么基因可以治療腫瘤
      ，對醫(yī)學知識缺乏的人來說仍然還是困惑不解?div   id="m50uktp"   class="box-center">  ？茖W家們對這些問題深入淺出地介紹將有助于你解開這個謎
        。
      （一）基因 基因是一種遺傳物質，它的物質基礎是脫氧核糖核酸(DNA)
        。DNA由脫氧核苷酸連接而成單鏈
        。一個基因的DNA所含的核苷酸數目可多達數千至上百萬。但是
        ，核苷酸只有四種
        ，即A、T
        、G
        、C。成千上萬的核苷酸可由ATGC按不同的順序排列
        ，這種排列的順序
        ，叫做"序列"。雖然核苷酸僅有四種
        ，但是長達成千上萬核苷酸所組成的DNA
        ，可以排列出不知多少種的序列。不同的序列組成了不同的基因
      。人體應該有10萬個以上基因
      。
      （二）基因表達 基因是看不到或摸不著的東西，但它最終要以蛋白的形式表現(或表達)出來
      ?div   id="d48novz"   class="flower left">
      ；蚴荄NA，它怎么會制造出蛋白呢?原來基因是由兩股DNA鏈的雙螺旋結構所組成
      。它在行使功能前
      ，先要解開
      ，暴露出單鏈，其中一條是有功能的鏈
      ，叫做正鏈
      。這條DNA鏈可以通過酶的作用，按核苷酸(A
      、T
      、G、C)序列
      ，合成一條RNA互補鏈
      。這樣，就可以把DNA上包含的"信息"準確無誤地傳遞到它對應的RNA鏈上去
      。這個過程正像用錄音機將一盤磁帶錄到另一盤空白磁帶上去一樣
      ，我們叫他為"轉錄"。唯一不同的是
      ，母帶上的信息是DNA
      ，子帶上的信息已轉為RNA。RNA上所持有的信息
      ，通過三個核苷酸決定一個氨基酸的原則
      ，通過細胞質里一套"機器"把RNA的序列翻譯成按一定的氨基酸序列排列的多肽。這樣
      ，基因(DNA)通過"轉錄"成RNA
      ，最后由RNA"翻譯"成蛋白?div   id="4qifd00"   class="flower right">
      ；蛲ㄟ^轉錄
      、翻譯最后生產出蛋白，這個全過程稱為"基因表達"
      。
      （三）腫瘤形成與基因關系 關于腫瘤的發(fā)生機制
      ，已經追到基因水平。癌癥的發(fā)生與細胞內存在的癌基因和抑癌基因的失常有關
      。癌基因之一的原癌基因就是人正常的細胞基因
      ，在細胞的正常生長、分化及傳遞過程中"忠于職守"
      ，但在一定條件下
      ，它們"反目為仇"
      ，參與細胞轉化和腫瘤發(fā)生的過程
      。癌基因被激活并過分表達，抑癌基因的缺失或突變等
      ，均導致細胞生長和分化調節(jié)失控
      ，出現細胞持續(xù)分裂
      ，促使了細胞癌變。由于一種基因決定一種蛋白質的形成
      ，損壞的基因必然導致損壞的蛋白質?div   id="d48novz"   class="flower left">
      ，F已發(fā)現100多種癌基因和10多種抗癌基因。
      （四）基因工程 基因工程就是把基因的編碼序列放進一個"載體"中
      ，加上啟動基因(啟動子)表達和增強它表達的元件(增強子)以及表達的終止元件
      ，組成一個"重組體"，稱之為某個基因的表達載體
      。然后
      ，把它放進細胞中去，讓它生產出所要的蛋白
      。
      根據組成這種表達載體中的元件不同
      ，重組體可以在細胞如大腸桿菌中表達，也可在酵母或哺乳動物細胞中表達
      ，經分離純化后作為一種藥物
      。借助于基因工程技術，設計
      、生產出能阻止細胞癌變的各個階段的藥物
      。這類藥物完全可能根據病人特定的基因突變情況來設計，做到"量體裁衣"
      ，即個體化的藥物治療
      。應用基因工程技術，如利用細胞或感冒病毒
      ，還可大量快速復制出所需要的基因
      ，對有缺陷的基因進行修補，從而達到預防及治療的目的
      。
      （五）基因治療 就是把基因直接導入人體或先導入人的細胞然后再輸入人體
      ，讓這種基因達到治療目的。首先是治療基因的選擇
      ?div   id="jfovm50"   class="index-wrap">；蛑委煹年P鍵技術是基因導入，分三個步驟：①構建重組載體：即把治療基因載體(如病毒)在體外拼接
      。②重組載體轉染：可通過注入體外培養(yǎng)的病人的受體細胞中
      ，再回輸體內；若采用脂質體載體
      ，可直接注入瘤體內
      。③穩(wěn)定治療基因的體內表達?div   id="jfovm50"   class="index-wrap">；蛑委煹那熬昂苷T人
      ，但基因治療要求極為茍刻
      ，還有許多問題需要進一步深入研究。
      基因療法 目前治療癌癥的基因療法種類頗多
      ，都從各個角度殺傷癌細胞
      。主要集中在免疫基因治療、藥物敏感性基因治療和腫瘤抑制基因治療三個方面
      。
      (1)免疫基因治療：就是從調整人體免疫機制人手
      ，使腫瘤細胞自己跳出來被人體撲滅，或加強人體"剿癌"兵力而獲勝
      。常用方法有：①細胞因子基因治療：將某些細胞因子基因如IL-2
      、IL-4、IL-6
      、B7-1
      ，GM-CSF等轉染腫瘤細胞后，增強機體對腫瘤細胞的免疫反應
      。②腫瘤抗原基因免疫治療：將某些腫瘤抗原基因如MHC基因等轉染腫瘤細胞
      ，增強腫瘤細胞免疫原性。②反義基因治療：應用反義核酸在轉錄和翻譯水平
      ，通過堿基互補原則封閉某些異?div   id="d48novz"   class="flower left">
      ；虻谋磉_，反義核酸被稱為信息藥物
      。④一些癌基因激活后可使細胞表面的生長受體活性增加
      ，導致腫熠發(fā)生，用抗體和小分子藥物抑制這些受體的活性可抑制腫瘤生長
      。用抗體抑制癌基因的產物殺滅腫瘤細胞
      ，如用Herceptin抗體中和癌基因HER-2的產物治療乳腺癌。上皮生長因子(EGF)受體與癌的發(fā)生亦有關系
      。用EGF受體的單克隆抗體
      ，單獨或與傳統的化療藥物結合，對腎癌
      、乳腺癌
      、前列腺癌和頭頸腫瘤進行治療。
      另外
      ，端粒酶在形成過程中依賴一種染色體端粒分泌出的名叫HTERT的蛋白質
      ，他是端粒酶產生的基礎和模板。采用基因工程手段對這種蛋白進行改造
      ，把它由端粒酶的"保姆"改造成了"殺手"
      ，抑制端粒酶的產生過程，從而阻止癌細胞的無限分裂。已在腸癌
      ，卵巢癌、乳腺癌進行了試驗
      ，注入HTERT后
      ，腫瘤停止了生長。
      (2)藥物敏感性基因治療
      ，即利用"自殺基因"殺傷腫瘤細胞
      。"自殺基因"是來自病毒或細胞的基因，其表達產物可將原先對哺乳動物細胞無毒或極低毒性的藥物轉換成毒性產物
      ，導致細胞死亡
      。人們利用單純皰疹病毒胸苷激酶基因(HSV葉k)來治療腦惡性膠質瘤，用"自殺基因""插入"正在分裂增殖的腫瘤細胞
      。并與腫瘤基因組"整合"而"生出"胸苷激酶
      。該酶使能進入腫瘤細胞和原來對該細胞無毒的一種叫更昔洛韋的藥物立即"翻臉"成為"毒死"腫瘤細胞的"殺手"，同時還能產生"旁觀者效應"
      ，即殺死鄰近的腫瘤細胞
      。我國上海市腫瘤研究所基因實驗室在國內率先研制成功的胸苷激酶基因工程化細胞制劑已開始用于腦惡性膠質細胞瘤的基因治療。
      (3)腫瘤抑制基因治療：這方面研究最多的為野生型p53基因療法
        。美國德州MD安德森癌癥中心胸外科的研究小組開展的直接瘤體內注射攜帶野生型p53基因的重組腺病毒(Adp53)治療頭頸部鱗癌和非小細胞肺癌病人I期臨床研究在國際腫瘤學界影響很大
        。英國、埃及和意大利三國臨床合作小組直接將野生型p53基因表達質粒注射入肝癌瘤體內
        ，未觀察到明顯毒副作用
        。國內一些醫(yī)院或醫(yī)學中心已完成了該治療的臨床前研究。這些研究成果顯示了p53基因具有治療腫瘤的潛力
        。
      (4)基因預防：一個細胞在演變?yōu)榘┲暗臄的晟踔翈资曛?div   id="m50uktp"   class="box-center">  ，分子水平的基因突變多數已經出現，及時了解某些特定基因的完損與否
        ，就可以通過減少對致癌因素的接觸以及修復基因的功能來達到預防的目的
      基因治療有什么作用？
      人類受遺傳疾病的困擾可謂日久矣
      ，平常我們所常見的色盲
      、青光眼、高血壓
      、老年癡呆癥等都屬于遺傳疾病
      。遺傳疾病，顧名思義是遺傳物質上出了問題
      ，這種問題不僅要影響患者本身
      ，而且還可能遺傳給后代得病，因而危害很大。目前對于遺傳疾病的有效治療還停留在通過藥物補償或緩解患者的癥狀的階段
      ，對其遺傳性還沒有什么決定性的成功治療例子
      。那么到底怎樣才能治療遺傳疾病呢？首先要搞清楚到底是哪個基因出了問題
      。我們知道
      ，人類的基因大約有10萬個以上，任何一個基因出問題都會引起遺傳疾?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">。浩駷橹挂阎娜祟愡z傳疾病大約有6000種
      ，要一一搞清楚恐怕非一日之功可以畢之。于是在以諾貝爾獎獲得者
      、美國著名生物學家沃森等幾個科學家的倡導建議下
      ，人類基因組計劃終于在1990年起動了。人類基因組計劃的基本想法就是聯合全世界的人力物力
      。用15年的時間完成對人類所有基因的解密工作
      ，即一一了解人的所有基因。此項宏偉計劃在其早期曾引起很大的爭議
      ，后來由于有十幾個國家的政府和許多大的私人公司參與
        ，項目進展順利迅速。這項耗時15年
        ，耗資30億美元的龐大計劃完成以后
        ，將為人類了解自身，研究生命的本質
        ，診斷和治療遺傳疾病打下堅實的基礎
        。了解清楚到底是哪個基因出了問題之后，就要對其進行治療
        ，即所謂的基因治療
        。從1990年開始基因治療臨床試驗以來，人們已經進行了多次治療試驗
        ，基因治療的方法也不斷地更新完善
        ，可惜的是成功的病例不多。目前人們對疾病的遺傳性這一點上還束手無策
        ，但對于通過基因治療讓患者自身逐漸攜帶正?div   id="m50uktp"   class="box-center">  ；蜓a償缺陷的功能這一方面取得了一定的經驗，這種補償至少可以使患者減少用藥或是最終不用服藥
        。相信隨著科學技術的發(fā)展
        ，人類一定能夠最終戰(zhàn)勝遺傳疾病，生活質量越來越高
        ，真正做到后代無憂
        。
      

          
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