FDA批準蘭瑞肽治療肢端肥大癥

醫(yī)案日記 2023-06-14 02:52:06

FDA批準蘭瑞肽治療肢端肥大癥

近日

，美國食品藥品管理局（FDA）批準醋酸蘭瑞肽注射劑（商品名：SomatulineDepot）治療肢端肥大癥

。肢端肥大癥屬于發(fā)病率較低的罕見性疾病

，多發(fā)于成年人

，可危及生命，通常是因生長在大腦腦下垂體的良性腫瘤引發(fā)生長激素異常分泌而導致的

。

醋酸蘭瑞肽是一種新型的長效生長抑素(SM)八肽類似物，是許多內(nèi)分泌

、神經(jīng)內(nèi)分泌

、外分泌和旁分泌機能的肽抑制劑。研究表明

，醋酸蘭瑞肽可能主要通過生長抑素受體(SMR)發(fā)揮作用

，對外周(垂體和胰腺)SMR具有很好的親和力

，而對中樞受體的親和力較弱

。

因符合治療罕見病藥物的標準，F(xiàn)DA以孤兒藥的身份批準該藥用于外科手術(shù)和放射治療療效不佳的肢端肥大癥患者的長期治療

。這種新治療方式可以降低體內(nèi)某些激素（如生長激素或類胰島素的生長因子）的水平

。400位患者參加受試的兩個關(guān)鍵性臨床試驗結(jié)果顯示

，該藥安全有效

。目前發(fā)現(xiàn)的常見副作用包括：腹瀉、膽結(jié)石

、皮膚癢疹

、心動過緩和血糖變化。糖尿病患者需調(diào)整糖尿病治療藥物的劑量

。

該藥由澳大利亞布里斯班的Tercica公司生產(chǎn)

。

湖南大病保險特殊藥品支付管理辦法試行

近日，記者從省人社廳了解到

，《湖南省大病保險特殊藥品支付管理辦法(試行)》已經(jīng)正式印發(fā)。特藥的大病保險待遇

，包括大病保險支付待遇和按規(guī)定獲得的無償供藥待遇

。保障對象為參加我省城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險且參加城鎮(zhèn)職工大病醫(yī)療互助，或參加城鄉(xiāng)居民醫(yī)療保險

，正常享受醫(yī)保待遇的人員中符合特藥使用限定支付范圍的患者。

　　特藥納入大病保險

　　大病保險特殊藥品(簡稱“特藥”)特指不在現(xiàn)行《湖南省基本醫(yī)療保險

、工傷保險和生育保險藥品目錄》和《湖南省新型農(nóng)村合作醫(yī)療基本藥品目錄》之內(nèi)

，但對治療重大(罕見)疾病臨床必須、療效確切

、價格昂貴，且已通過談判機制納入湖南省大病保險支付范圍的藥品

。

　　其中

，在大病保險支付待遇方面，特藥費用支付不另行設(shè)立起付線

，一個醫(yī)保結(jié)算年度內(nèi)

，參?div id="jfovm50" class="index-wrap">；颊甙l(fā)生符合規(guī)定的特藥費用

，城鎮(zhèn)職工按照特藥的醫(yī)保結(jié)算價納入大病醫(yī)療互助費支付，城鄉(xiāng)居民納入大病保險基金支付

，6萬元以內(nèi)(含6萬元)城鎮(zhèn)職工按70%

、城鄉(xiāng)居民按60%支付

，6萬元以上12萬元以內(nèi)(含12萬元)城鎮(zhèn)職工按60%

、城鄉(xiāng)居民按50%支付，超過12萬元的特藥費用

，不納入支付范圍;特藥實際報銷金額計入年度職工大病醫(yī)療互助最高支付限額或城鄉(xiāng)居民大病保險最高支付限額

。

　　合規(guī)費用可追補

　　無償供藥待遇方面

，按照與特藥生產(chǎn)廠家的談判約定

，參?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">；颊咭蛑委熕璋匆?guī)定申請獲得藥品生產(chǎn)企業(yè)或慈善合作機構(gòu)無償提供的特藥，大病保險不再支付特藥費用

。

　　參保患者在特藥協(xié)議藥店取藥

，只需支付應(yīng)由個人負擔的費用

，應(yīng)由大病保險支付的費用由參保地醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)或大病保險承辦機構(gòu)與特藥定點機構(gòu)定期結(jié)算。

　　《辦法》規(guī)定

，1月1日至辦法公布之日

，參?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">；颊咴卺t(yī)療機構(gòu)或藥店發(fā)生的合規(guī)特藥費用

，大病保險按照本辦法規(guī)定的特藥待遇標準和醫(yī)保結(jié)算價格進行補償追補。各地應(yīng)依據(jù)臨床診療規(guī)范

，嚴格按照本省規(guī)定的特藥大病保險限定支付范圍支付特藥費用

，不得任意擴大或調(diào)整

。

　　連線

　　這16種藥品屬“特藥”

　　記者從省人社廳了解到，我省大病保險特藥一共有16種

，包括用于治療慢性髓性白血病的甲磺酸伊馬替尼(膠囊

、片劑)、達沙替尼

、尼洛替尼，治療乙型血友病的注射用重組人凝血因子Ⅸ

，治療結(jié)直腸癌的貝伐珠單抗

，治療非小細胞肺癌的鹽酸埃克替尼(7片裝和21片裝)

、吉非替尼、注射用培美曲塞二鈉

，治療HER2陽性乳腺癌

、HER2陽性胃癌的注射用曲妥珠單抗，治療淋巴瘤的利妥昔單抗

，治療多發(fā)性骨髓瘤

、套細胞淋巴瘤注射用硼替佐米

，治療骨髓增生異常綜合征的地西他濱

，治療肢端肥大癥

、類癌的注射用醋酸蘭瑞肽，治療高磷血癥的碳酸鑭咀嚼片

。

　　提醒

　　申請需提供哪些材料

　　參保患者經(jīng)診斷需使用特藥治療

，須持特藥責任醫(yī)師簽名確認和就診醫(yī)院相關(guān)部門意見的《湖南省大病保險特藥使用申請表》及有關(guān)材料向醫(yī)療保險經(jīng)辦機構(gòu)或大病保險承辦機構(gòu)提出申請

。

　　申請?zhí)厮幋鲂杼峁┑牟牧习ㄉ矸葑C(社會保障卡)復印件、相關(guān)醫(yī)療文書(基因檢測報告

、病理診斷

、影像報告

、免疫組化報告

、門診病歷、出院小結(jié))等

。

　　各級醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)或大病保險承辦機構(gòu)應(yīng)積極實現(xiàn)與特藥協(xié)議藥店聯(lián)網(wǎng)結(jié)算

，參?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">；颊咴谔厮巺f(xié)議藥店取藥

，只需支付應(yīng)由個人負擔的費用，應(yīng)由大病保險支付的費用由參保地醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)或大病保險承辦機構(gòu)與特藥定點機構(gòu)定期結(jié)算;在暫未實現(xiàn)聯(lián)網(wǎng)結(jié)算的協(xié)議藥店發(fā)生的特藥費用

，參?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">；颊呦刃袎|付費用，再憑身份證(社會保障卡)

、發(fā)票及相關(guān)材料至參保地醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)或大病保險承辦機構(gòu)按規(guī)定核報;經(jīng)備案同意后，在醫(yī)療機構(gòu)發(fā)生的合規(guī)特藥費用

，可按特藥醫(yī)保結(jié)算價格及相關(guān)規(guī)定享受特藥待遇

，超過特藥醫(yī)保結(jié)算價格部分由參保患者自負

。