科學(xué)家研究用人造染色體治療遺傳疾病

在細(xì)胞里添加一整條“定制”的人造染色體，可望成為用基因技術(shù)治療遺傳疾病的一種新做法。加拿大一家公司用小鼠進(jìn)行的初步試驗表明，人造染色體的確能使所需的基因發(fā)揮作用。

基因是染色體上的片段，遺傳疾病是由基因缺陷引起的，用完好無損的基因取代有缺陷的基因，可治療疾病。以前基因療法的普遍做法是，以無害的病毒為載體，將所需基因運送到患者細(xì)胞染色體需要修補(bǔ)的地方。但病毒的“載貨量”太小，只能運送一兩個小基因，而許多疾病需要修補(bǔ)多個基因才可能治好。要讓病毒在準(zhǔn)確的地點“卸貨”也很不容易，有時候病毒攜帶的基因會落到染色體上錯誤的地方，導(dǎo)致癌癥。

于１９日出版的英國《新科學(xué)家》雜志報道說，現(xiàn)在世界各地已有一些研究小組在嘗試新方法，通過添加整條染色體而不是替換單個基因來治病。加拿大染色體分子系統(tǒng)公司的科學(xué)家說，他們以正常小鼠的染色體關(guān)鍵“零件”為基礎(chǔ)，制造出了人造染色體。它能像正常染色體那樣分裂和遺傳，所攜帶的特定基因能發(fā)揮作用。

科學(xué)家培育了一批內(nèi)部包含人造染色體的細(xì)胞，往一部分細(xì)胞的人造染色體里添加一個基因，該基因可產(chǎn)生一種人類血液激素———紅細(xì)胞生成素。隨后，科學(xué)家將這些細(xì)胞注射到小鼠體內(nèi)，結(jié)果小鼠體內(nèi)的紅細(xì)胞數(shù)量顯著增加，顯示人造染色體攜帶的紅細(xì)胞生成素基因發(fā)揮了作用。而那些人造染色體內(nèi)不含該基因的細(xì)胞，注射到小鼠體內(nèi)后就不會引起這種效果。

科學(xué)家認(rèn)為，利用類似的方法，可望治療血友病等。醫(yī)生可從患者身上提取細(xì)胞，添加攜有所需基因的人造染色體，再將細(xì)胞注射給患者本人。人造染色體的基因運載能力比病毒大得多，可以攜帶多個基因。

不過，在進(jìn)行人體實驗之前，還需要更多的研究以證明這類方法的有效性、穩(wěn)定性與安全性。例如，人造染色體里不能含有不需要的基因，以免導(dǎo)致意外。

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