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    基因治療失明產(chǎn)品有望明年在美國獲批
    
        
    
            佚名
            2023-08-12 17:13:23
        
    

        
    
           
    近日
    ，美國生物技術公司SparkTherapeutics研發(fā)出一種可治療“失明”的基因產(chǎn)品“SPK-RPE65”
    ，如果明年完成審批程序，那么這項產(chǎn)品將成為在美國上市的首個基因療法產(chǎn)品
      。
    據(jù)悉SparkTherapeutics是第二家向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交此類治療應用申請的公司
      ，但它很可能是第一家進入基因治療市場的公司。
    Spark Therapeutics 公司聯(lián)合創(chuàng)始人凱瑟琳·海伊(Katherine High)在本周二舉行的麻省理工 Emtech 大會上表示
      ，他們將在明年推出第一款基因治療產(chǎn)品：SPK-RPE65
      。用于治療眼部基因突變導致的失明。目前
      ，還沒有任何藥物可以治療這些被稱之為遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的疾病。
    Spark Therapeutics 公司計劃在2017年年底完成向FDA申請。如果明年獲得批準
      ，它將是在美上市的首個用于治療遺傳性疾病的基因治療產(chǎn)品
      。在這之前已有其他兩家公司開發(fā)的基因治療產(chǎn)品在歐洲獲批
      。其中一種是可治療脂蛋白脂酶缺乏癥(LPLD)的產(chǎn)品“Glybera”， Glybera 的制造商 UniQure 2015 年向FDA 的申請上市卻被駁回
      ，F(xiàn)DA要求其進行額外的臨床試驗以證明其治療的有效性
      。
    長久以來
      ，基因治療在臨床方面不斷遭遇失敗
      ，1999 年的一次實驗治療甚至導致患者出現(xiàn)并發(fā)癥而死亡
      。海伊表示以前那些失敗的案例，部分是由于動物模型沒有充分暴露基因治療的潛在故障所致
    ?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">！澳惚仨毥鉀Q大量的問題，才能真正開始治療發(fā)展
    ，”凱瑟琳·海伊說道
    。“Spark 在臨床實驗中已經(jīng)通過 SPK-RPE65 解決了這些問題
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    ！?/p>
    本周，該公司在美國眼科學會年會上展示了第三階段的臨床實驗數(shù)據(jù)： 29 名幾乎失明的患者在接受治療后
    ，有 27 人在一年后視力得到了提高，無人因為治療出現(xiàn)嚴重不良反應
    。
    治療過程需要對患者在麻醉狀態(tài)下進行 45 分鐘的外科手術，術后 30 天內(nèi)即可觀察到視力變化
    。
    凱瑟琳·海伊表示，“公司已經(jīng)完成了試驗
    ，并且不計劃在申請FDA批準之前進行任何其他的測試 ，這表明了Spark對通過FDA審批的信心
    。”
    Spark 在2007 年便開始了SPK-RPE65 的相關測試
    ，并收購了一家在基因治療實驗方面有先進且安全方案的公司
      。與此同時，Spark 也在開展血友病基因治療研究
      ，目前該項目已經(jīng)取得了令人頗為樂觀的結(jié)果。
    

          
    本文地址:http://m.mcys1996.com/jiankang/137787.html.
    
          
    
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