，不僅可使遺傳疾病在當(dāng)代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細(xì)胞的基因治療涉及問題較多，技術(shù)也較復(fù)雜，因此，目前更多地是采用體細(xì)胞基因治療。體細(xì)胞應(yīng)該是在體內(nèi)能保持相當(dāng)長的壽命或者具有分裂能力的細(xì)胞，這樣才能使被轉(zhuǎn)入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用。因此干細(xì)胞、前體細(xì)胞都是理想的轉(zhuǎn)基因治療靶細(xì)胞。以目前的觀點(diǎn)看，骨髓細(xì)胞是唯一滿足以上標(biāo)準(zhǔn)的靶細(xì)胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術(shù)都已成熟；另一方面，骨髓細(xì)胞還構(gòu)成了許多組織細(xì)胞(如單核巨噬細(xì)胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細(xì)胞貧血、CGD等以骨髓細(xì)胞作為靶細(xì)胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細(xì)胞。除了骨髓以外，肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、肌細(xì)胞也可作為靶細(xì)胞來研究或?qū)嵤┺D(zhuǎn)基因治療